Биохимики изобрели первое лекарство от прогрессивной наследственной слепоты

Биохимики впервые обнаружили два соединения, эффективно противодействующих появлению пигментной ретинопатии — наследственного заболевания, вследствие которого у людей постепенно ухудшается зрение вплоть до слепоты. Пока соединения испытали на культуре клеток и мышах с мутацией, вызывающей пигментную ретинопатию, и определили их эффективность против 36 из 123 форм этого заболевания, в частности против наиболее распространенной. Если дальнейшие испытания этих препаратов будут успешными, то они станут первым лекарством от пигментной ретинопатии. Исследование было опубликовано в журнале PLOS Biology.

Как действуют потенциальные лекарства?

Поскольку пигментная ретинопатия возникает вследствие неправильного сворачивания зрительного пигмента родопсин, ученые анализировали базу химических соединений в поисках тех, которые способны стабилизировать структуру этого пигмента. Среди них они выделили два потенциальных соединения, которые к тому же не были производными витамина А, которые обычно используют для лечения ретинопатий, несмотря на чувствительность к свету и возможную токсичность.

Как оказалось, эти два соединения способны стабилизировать мутантный родопсин и улучшать его транспортировку в мембрану клеток, где он выполняет свою функцию. У мышей с мутацией, вызывающей ретинопатию, эти соединения оградили зрительные рецепторы от повреждения ярким светом. Кроме того, что их смогут использовать для лечения пигментной ретинопатии, это открытие подчеркивает возможность применения фармацевтической, а не генетической терапии для исправления нарушений свертывания белков.

Больше науки о зрении

👀 Как оказалось, голубоглазые люди имеют в темноте чуть лучшее зрение, чем кареглазые. Это показали в эксперименте, где людей просили прочесть текст при разных условиях освещенности.

🐝 У американца зрение ухудшилось из-за того, что его пожалила в глаза пчела. Что интересно, мужчина обратился в больницу только через два дня после происшествия.

🎨 А у француженки диагностировали повреждение сетчатки из-за окрашивания волос краской с содержанием ароматических аминов, которые используют как замену аммиака.

🙈 Пересадка человеческих стволовых клеток макакам помогла вылечить у животных разрыв сетчатки, который у пожилых людей вызывает потерю центрального зрения.

👁 В то же время пересадка стволовых клеток смогла улучшить зрение у людей, которые имели недостаток клеток роговицы, что может возникать наследственно или даже из-за неправильного ношения линз.

Источник